È un prodotto dell’azienda farmaceutica Novartis per la cura di una rara atrofia muscolare. Si tratta del medicamento più caro in assoluto
BASILEA - Si chiama AVSX-101 ed è una terapia genica che promette di curare una rarissima atrofia muscolare. Ma il suo costo non lascia indifferenti: quattro milioni di franchi per una singola infusione, che sarebbe però sufficiente per ottenere dei risultati positivi. Il trattamento è stato presentato lo scorso lunedì dal consorzio farmaceutico Novartis.
E già nel corso del prossimo anno sarà verosimilmente disponibile sul mercato: l’azienda ha infatti richiesto l’approvazione del farmaco nell’Unione europea, negli Stati Uniti e in Giappone. Una richiesta analoga potrebbe essere inoltrata anche in Svizzera, ma Novartis - interpellata dalla SonntagsZeitung - non ha voluto rilasciare informazioni.
Nessun limite di prezzo - In Svizzera non esiste un limite per il costo di un farmaco o di una terapia. Quindi, come fa sapere l’Ufficio federale della sanità pubblica, il prezzo di quattro milioni di franchi per un trattamento sarebbe possibile.
La terapia in questione è concepita per curare i bambini che nascono con un’atrofia muscolare spinale di tipo 1. Si tratta di una delle più gravi malattie ereditarie rare: i bebè che ne soffrono, non sono in grado né di respirare né di deglutire autonomamente, tantomeno di girarsi o di camminare. E quasi tutti perdono la vita prima del secondo anno di vita. Soltanto in Svizzera, ogni anno si contano fino a dodici casi.
13 anni di vita in più - Il nuovo trattamento di Novartis combatte la malattia alla radice: attraverso dei virus modificati, nel corpo del bambino viene inserito un gene che ferma la degenerazione dei muscoli. E funziona, come mostrerebbe un primo test clinico che ha coinvolto quindici bambini: tutti hanno raggiunto e superato i due anni di vita. Alcuni erano persino in grado di camminare.
Secondo l’azienda farmaceutica, il costo del farmaco si giustifica con un guadagno di almeno tredici anni di vita.