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Questa terapia sperimentale fornisce ai pazienti una copia funzionante del gene RPE65 per trattare una perdita della vista altrimenti progressiva
NEW YORK - Una speranza per i bambini che rischiano di diventare ciechi per una malattia causata da una rara forma ereditaria. La svolta arriva dalla prima terapia genica oftalmologica che ripristina la visione funzionale nei bambini e nei pazienti adulti che presentano mutazioni bialleliche del gene RPE65.
Questa terapia sperimentale fornisce ai pazienti una copia funzionante del gene RPE65 per trattare una perdita della vista altrimenti progressiva, che tipicamente porta alla cecità. La terapia, finora disponibile solo negli Stati Uniti, lo sarà a breve anche in Europa in seguito ad un accordo di licenza siglato da Novartis con Spark Therapeutics sui diritti di sviluppo, registrazione e commercializzazione di voretigene neparvovec nei mercati al di fuori degli Usa.
Nessun bambino altrimenti sano dovrebbe essere costretto a diventare cieco a causa di questa devastante malattia. La terapia genica rappresenta una nuova e promettente strada per affrontare potenzialmente questa patologia", ha affermato - secondo quanto riferito dall'agenzia di stampa italiana ANSA - Shreeram Aradhye, Global Head di Medical Affairs e Chief Medical Officer di Novartis Pharmaceuticals. E ha aggiunto: "Faremo leva sulla nostra presenza globale per fare in modo che anche i pazienti al di fuori degli Stati Uniti abbiano accesso a questo trattamento, che è potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone".
